科学技术日报，北京，阿戈斯托10（记者Zhang Mengran）Ang Isang Bagong Isyu ng杂志Ng Kalikasan ng Kalikasan Ay Naglathala ng Isang Milyahe Na Pag-aaral：Angkoponan Mula Sa Stanford Universil Na Sandhoff，na nagpapalawak ng buhay na pag-ugali ng mga pang-eksperimentong pag-ugali mula sa 135 araw hanggang 250 Araw，在卤素恢复的运动功能和爆炸爆炸至正常水平。这也是第一次使用“准备”的细胞疗法的蓝图，用于致命的脑病，例如Tysax疾病和Sandhoff疾病，目前尚未治疗。 Tessax和Sandhoff疾病都是溶酶体储存疾病。由于缺乏关键酶，儿童的“清道夫”神经元“清道夫”是相邻神经元中的小胶质细胞和代谢废物的积累，并且它们出生后几个月后几个月后会出现Quickgkay衰变，通常是在两岁之前死亡。造血干细胞tran过去测试的夹夹需要全身化疗以清除髓质，健康细胞很难越过血脑屏障，成功率少于30％，并且伴随着接枝旋转 - 主宿主的下降或反应。 该小组目前采用了“大脑独家移植”方法：首先照射低剂量辐射，并用药物补充以暂时清除大鼠大脑中的原始小胶质细胞，然后直接将非匹配的供体从非匹配的供体中注入心室中，然后给予两种免疫调节药物，以防止外围免疫攻击。结果表明，新细胞在8个月后仍会使大脑中小胶质细胞总数的85％占85％，而不会扩散到身体的其他部位。 行为测试等于渴望：所有未经治疗的大鼠在135天内死亡，而五名移民在实验结束时幸免于难。他们不仅敢于进入开放地点的中间，而且他们的力量林B抓地力比对照组好。历史分析发现，秘密供体小胶质细胞的溶酶体酶包裹在相邻的神经元中，这表明“外部购买”机制可能是有效性的关键。 该结果将同时解决三个主要问题：没有系统的中毒，不需要增加基因编辑就可以增加缺失的酶并防止排斥反应。该方案中使用的辐射，小胶质细胞清除剂和免疫抑制剂的剂量已用于其他疾病，并有可能快速进入临床实践。同时，该疗法不依赖患者自己的细胞，并且有望成为“货架产物”，例如将来的输血，大大降低了等待的成本和时间。 该小组指出，常见的神经退行性疾病，例如阿尔茨海默氏病和帕金森氏病，还伴有小胶质细胞功能障碍，这可能是E溶酶体疾病的“缓慢版本”。如果随后的人类测试成功，受益人比患有罕见疾病的儿童更多，但数百万个神经退行性疾病患者。接下来，该小组计划在更接近人类的大型动物模型中验证这种疗法的安全性，并在美国食品药品监督管理局讨论MGAN早期临床试验的设计。 【主编辑圈】 细胞疗法试图通过转移健康细胞或激活内源性修复机制来替代受损的神经元，从而为治疗溶酶体储存疾病和神经退行性疾病带来了新的希望。后者就是一个例子。诸如阿尔茨海默氏病和ALS等神经退行性疾病迫切需要更有效的药物和疗法。最新的研究采用了“大脑区域独家移植”方法，而无需全身有毒，避免拒绝，为治疗这种疾病的智慧提供了新的想法H细胞疗法。将来，伴随着切割基因编辑和靶向递送等技术，预计细胞疗法将在相关医疗领域的潜力更大。《科学技术日报》，北京，8月10日（记者Zhang Menguin）一本新的《自然杂志》发表了一项里程碑研究：斯坦福大学医科大学
